1972-yilda Fridman va Roblin Science jurnalida «Insonning genetik kasalliklari uchun gen terapiyasi?» nomli maqolani chop etdilar. Rojers (1970) genetik nuqsonlari bo‘lgan odamlardagi nuqsonli DNKni almashtirishni taklif qilgan edi.

1984-yilda yot genlarni sutemizuvchilar xromosomalariga samarali kiritishga qodir retrovirus vektor tizimi ishlab chiqildi.

AQSH tarixida gen terapiyasi bo‘yicha ruxsat etilgan ilk klinik tadqiqot 14-sentabr 1990-yilda Milliy sog‘liqni saqlash institutida (NIH) Uilyam Anderson rahbarligida o‘tkazildi. To‘rt yoshli Ashanti DeSilva ADA fermenti yetishmovchiligi bilan bog‘liq og‘ir genetik nuqson — og‘ir kombinatsiyalashgan immunitet tanqisligi sababli davolandi. Bemorning olingan qonidagi nuqsonli gen faol variantiga almashtirildi. Natijada Ashantining immun tizimi qisman tiklandi. Bu muolaja yetishmayotgan ferment ishlab chiqarilishini vaqtincha rag‘batlantirdi, biroq faol genga ega yangi hujayralarni hosil qilmadi. Ashanti har ikki oyda tuzatilgan T-hujayralar inyeksiyalarini olishda davom etdi va odatdagi hayot tarzini olib borish imkoniyatiga ega bo‘ldi.

1993-yil. SCID^{[manba 5120 kundan beri ko‘rsatilmagan]} bilan kasallangan bemorga gen terapiyasini Kaliforniya universiteti olimi French Anderson jamoasi amalga oshirdi. Muolajadan keyin oq qon hujayralari 4 yil davomida o‘z vazifasini bajarishda davom etdi. Shundan so‘ng davolashni takrorlash zarur bo‘ldi.

«Gen terapiyasining otasi» French Anderson 4 va 8 yoshli ikki qizni davoladi. Qizlar o‘lim yoqasida edilar, biroq uning tufayli omon qoldilar va hozirgacha sog‘-salomat yashab kelmoqdalar.

1999-yil. Jessi Gelsinger gen terapiyasining klinik sinovi paytida vafot etdi. Gelsinger bilan bog‘liq hodisa ushbu sohada ishlayotgan barcha olimlarning faoliyatiga jiddiy salbiy ta’sir ko‘rsatdi.

1999-yil. SCID bilan kasallangan har to‘rt bolaning biri gen terapiyasi yordamida davolangan^{[manba 5120 kundan beri ko‘rsatilmagan]}.

2003-yilda Kaliforniya universiteti jamoasi genlarni bosh miyaning neyronlariga yetkazishga muvaffaq bo‘ldi. Bunda liposomalardan foydalanildi. Ular polietilenglikol bilan qoplangan (ingl. PEG). Bungacha virusli vektorlar o‘lchami katta bo‘lgani sababli bosh miya neyronlariga gen yetkazib bo‘lmas edi: ular qon-miya to‘sig‘idan o‘ta olmas edi^{[manba 5120 kundan beri ko‘rsatilmagan]}. Yangi texnologiya asosida gen terapiyasi usullari ishlab chiqilmoqda, jumladan Parkinson kasalligini davolash uchun^{[manba 5120 kundan beri ko‘rsatilmagan]}.

Ishlab chiqilayotgan yana bir yo‘nalish — Xantington sindromini davolashda RNK interferensiyasidan foydalanish^{[manba 5120 kundan beri ko‘rsatilmagan]}.

Gen terapiyasidan foydalanib saratonga qarshi samarali kurashish ilk bor namoyish etildi. AQSH Milliy sog‘liqni saqlash institutlari (Merilend) olimlari metastaz bergan melanomaga chalingan ikki bemorni davolashda genetik o‘zgartirilgan T-killer hujayralaridan muvaffaqiyatli foydalandilar^{[manba 5120 kundan beri ko‘rsatilmagan]}.

2006-yil may. Luidji Naldini va Brayan Braun boshchiligidagi Milan olimlari, ya’ni San-Raffaele Teleton gen terapiyasi instituti (HSR-TIGET) vakillari gen terapiyasida katta yutuqqa erishilganini e’lon qildi: genetik o‘zgartirilgan hujayralarni rad etuvchi immun tizimini «aldash» usuli ishlab chiqildi^{[manba 5120 kundan beri ko‘rsatilmagan]}. Buning uchun maxsus usulda mikroRNK dan foydalaniladi. Bu kashfiyot gen terapiyasi usullarini rivojlantirishda, xususan gemofiliyani davolashda muhim ahamiyat kasb etishi mumkin.

2006-yil mart oyida xalqaro olimlar guruhi miyeloid hujayralar bilan bog‘liq kasallikka chalingan ikki nafar katta yoshli bemorni gen terapiyasi yordamida muvaffaqiyatli davolaganini e’lon qildi^{[manba 5120 kundan beri ko‘rsatilmagan]}.

2007-yil may oyida Murfilds ko‘z kasalxonasi (Moorfields Eye Hospital) va London universitet kolleji Oftalmologiya instituti (University College London’s Institute of Ophthalmology) tug‘ma Leber amavrozini gen terapiyasi yordamida davolash bo‘yicha ilk sinov boshlanganini ma’lum qildi. Birinchi operatsiya 23 yoshli britaniyalik Robert Jonsonga 2007-yil boshida o‘tkazildi. Bunda rekombinant adenoassotsiatsiyalangan virus ishlatildi; u RPE65 genini tashirdi. Davolash ijobiy natija berdi va hech qanday nojo‘ya ta’sir kuzatilmadi.

2008-yil dekabrda sichqonlarda gen terapiyasi sinovlari muvaffaqiyatli yakunlandi. Tadqiqotda davolangan kasallik — o‘roqsimon hujayrali anemiya.

Gen terapiyasi OIV va og‘ir kombinatsiyalashgan immunitet tanqisligi (SCID) bo‘lgan bemorlarning ahvolini yaxshilashda muvaffaqiyatli qo‘llandi. Kemiruvchilardagi tajribalar uning surunkali og‘riq hamda karlik va ko‘rlikning ayrim turlarini davolashda samaradorligini ko‘rsatdi. Hozirda noyob va og‘ir kasallik — fibrodisplaziyani davolash uchun gen terapiyasi Pensilvaniya shtati universitetida butun dunyo genetiklari ishtirokida ishlab chiqilmoqda.

Komaromining 2010-yil aprel oyida e’lon qilingan maqolasida itlardagi axromatopsiyaning ayrim shakllarini gen terapiyasi orqali davolash texnologiyasi bayon etilgan. Axromatopsiya, ya’ni ranglarni mutlaqo ajrata olmaslik, konussimon fotoretseptorlarga yo‘naltirilgan gen terapiyasi usullarini ishlab chiqish uchun ideal model sifatida ishlatiladi. Axromatopsiyaga chalingan ikki yosh itda konussimon hujayralar faoliyati va kunduzgi ko‘rish kamida 33 oy davomida tiklangan. Biroq keksa itlarda davolash unchalik samarali bo‘lmagan.

2007 va 2008-yillarda Gero Hyutter tomonidan davolangan bemor ikkita delta-32 mutatsiyasiga ega bo‘lib, ular CCR5 retseptorini faoliyatsizlantiradi; shunday gematopoetik ildiz hujayralarini takroran ko‘chirib o‘tkazish orqali OIVdan xalos bo‘ldi (shuningdek, allogen ildiz hujayra transplantatsiyasi, allogen suyak iligi transplantatsiyasi va allotransplantatsiyaga qarang). Ushbu davolash usullari bemorning mavjud suyak iligini butunlay yo‘q qilishni talab qilardi; bu esa nihoyatda mashaqqatli muolaja bo‘lgani sababli 2011-yilgacha tibbiyot hamjamiyati tomonidan qabul qilinmagan edi.

Genetiklar guruhi laboratoriya sichqonlarida gemofiliyani davolash uchun adenoassotsiatsiyalangan viruslardan foydalandi. foydalandi. 8 oy davomida hech qanday nojo‘ya ta’sir aniqlanmadi.

2011-yilda Rossiyada «Neovaskulgen» ro‘yxatdan o‘tkazildi. U oyoq-qo‘llarning kritik ishemiyasini ham o‘z ichiga oluvchi periferik arteriya kasalliklarini davolashga mo‘ljallangan, o‘z turidagi birinchi gen terapiyasi preparatidir. Preparat tarkibi — pCMV-VEGF165 nomli superspiral shakldagi plazmid dezoksiribonuklein kislotasi.

Ispaniyadagi Milliy onkologik tadqiqotlar markazi (isp. Centro Nacional de Investigaciones Oncologicas) olimlari markaz direktori Mariya Blasko (isp. María Blasco) rahbarligida voyaga yetgan sichqonlarga ularning genlariga bevosita ta’sir ko‘rsatuvchi preparatni bir marta yuborish orqali umr davomiyligini oshirish mumkinligini isbotladilar. Buning uchun ular qarishga qarshi kurashda shu paytgacha qo‘llanmagan usul — gen terapiyasidan foydalandilar. Ushbu usulning sichqonlarda qo‘llanishi xavfsiz va samarali deb topildi. Bir yoshida davolangan sichqonlarning umri o‘rtacha 24 % ga, ikki yoshida davolanganlarniki esa 13 % ga uzaydi. Bundan tashqari, muolaja hayvonlarning sog‘lig‘ini sezilarli darajada yaxshiladi, osteoporoz va insulinga chidamlilik kabi yosh bilan bog‘liq kasalliklar rivojlanishini kechiktirdi hamda nerv-mushak muvofiqlashuvi kabi qarish ko‘rsatkichlarini yaxshiladi. Tadqiqot mualliflariga ko‘ra, bu ish «saraton bilan kasallanish holatlarini ko‘paytirmasdan, telomerazaga asoslangan qarishga qarshi gen terapiyasini ishlab chiqish mumkinligini ko‘rsatadi». Shunday qilib, gen terapiyasi umrni tubdan uzaytirish va qarishni to‘xtatishga qaratilgan, hozirda shakllanayotgan istiqbolli davolash yo‘nalishlaridan biriga aylanmoqda.

2-noyabrda Yevropa komissiyasi ilk bor YI hududida Niderlandiyaning uniQure kompaniyasi tomonidan og‘ir irsiy kasallik — lipoproteinlipaza yetishmovchiligini gen terapiyasi asosida davolash uchun yaratilgan dori vositasini ishlab chiqarish va sotishga ruxsat berdi. Dori narxi 1,6 mln AQSH dollarini tashkil etishi belgilandi, bu tibbiyot tarixidagi rekord ko‘rsatkich edi.

2012-yildan buyon Rossiyada muayyan preparat sotilmoqda. Uning vazifasi — aterosklerozdan zararlangan qon tomirlarini davolashda mahalliy gen terapiyasidan foydalanish.

2013-yil holatiga ko‘ra, dunyoda klinik qo‘llashga atigi beshta gen preparati ruxsat etilgan: uchtasi xavfli o‘smalarni davolash uchun, to‘rtinchisi — noyob irsiy kasallik, ya’ni lipoproteinlipaza yetishmovchiligini davolashga mo‘ljallangan Glibera hamda Neovaskulgen.

2017-yil noyabr oyida Kaliforniyada dunyoda ilk bor katta yoshli inson genomini uning tanasi ichida «tahrirlash» amaliyoti o‘tkazildi. Bemor II tur mukopolisaxaridozga chalingan erkak bo‘lib, bu kasallikning yana bir nomi — (Xanter sindromi).

Gen terapiyasida adenoassotsiatsiyalangan AAV9 vektori asosida quyidagi preparat yaratildi: Zolgensma — spinal mushak atrofiyasini davolash uchun mo‘ljallangan. Davolash kursi (1 inyeksiya) narxi $2 mln dan oshgani bois u eng qimmat dori deb hisoblanadi. Preparat 2019-yildan boshlab bir qator mamlakatlarda ruxsat etilgan. Ayrim hisob-kitoblarga ko‘ra, 2025 yoki 2027-yilgacha bu preparat taxminan ming marta qo‘llanilishi mumkin.

19-may 2023-yilda FDA mahalliy gen terapiyasini qo‘llashga (tibbiyot amaliyotida foydalanishga) ruxsat berdi. Bu usul distrofik bullyoz epidermolizni davolashning birinchi samarali usuli bo‘ldi. Vyjuvek — birinchi turdagi oddiy gerpes virusi asosidagi gen vektori.

Buyuk Britaniyaning Dori vositalari va tibbiy buyumlarni nazorat qilish agentligi dunyoda ilk bor^{[manba 1091 kundan beri ko‘rsatilmagan]} gen terapiyasini qo‘llashga ruxsat berdi. U o‘roqsimon hujayrali anemiyani va beta-talassemiyani davolashga mo‘ljallangan. Ushbu usuldan (eksagamglogen autotemsel) 12 yoshdan boshlab foydalanishga ruxsat etilgan.

• Inson gen terapiyasi (Human Gene Therapy)
• Inson gen terapiyasi usullari (Human Gene Therapy Methods)
• Inson gen terapiyasining klinik rivojlanishi (Human Gene Therapy Clinical Development)